许多疾病可以在细胞培养皿的简单环境中成功治疗，但要成功治疗真人，药物必须在我们体内的无限复杂环境中旅行，并完好无损地到达受影响的细胞内部。这个过程被称为药物输送，是医学上最重要的障碍之一。
劳伦斯伯克利国家实验室(伯克利实验室)和罗氏集团旗下的基因泰克公司(Genentech)正在合作，通过设计最有效的脂质纳米颗粒(LNPs)——由脂肪分子制成的微小球形小袋，将治疗药物包裹在细胞膜上，直到它们与细胞膜结合并释放其内容物——来突破一些药物输送瓶颈。首个使用LNPs的药物于2018年获得批准，但随着辉瑞和Moderna mRNA COVID疫苗的推出，这种递送方法在全球引起了关注。
“这是一个相当智能的系统，因为如果你只是将RNA本身传递给人体，RNA会被核酸酶降解，由于其大小和电荷而不能轻易穿过细胞膜，但LNPs将其安全地传递到细胞中，”共同主要作者、基因泰克小分子制药科学小组的高级首席科学家jun - wan Yen解释说。
LNPs目前正被广泛探索作为其他传染病疫苗或癌症治疗性疫苗的递送系统。这些新应用的可行性将取决于脂质包膜与靶细胞融合的程度，药物- lnp制剂在储存中的稳定性(以便它们具有较长的保质期)，以及它们在体内的稳定性(以便它们可以延长药物活性)。
所有这些特性都是由用于制造LNP的分子混合物以及由此产生的粒子3D结构控制的。Yen和他的同事Greg Hura和michael Hammel领导的团队，都是伯克利实验室的生物物理学家，几年来一直在研究如何调整LNPs的结构以达到预期的性能。
他们最近发表在ACS Nano上的最新论文记录了高通量工作流程如何使他们以创纪录的速度生产和表征LNPs。该研究还首次展示了LNP结构如何与其内容物(反义寡核苷酸(ASO))的活性相关。aso是RNA或DNA碱基对的小片段，通过与mRNA链结合并阻止它们翻译成蛋白质来阻止基因表达。aso是治疗由蛋白质缺陷或蛋白质过剩引起的疾病的好方法。但是，像mRNA一样，它们容易受到流动的核酸酶(一种降解RNA和dna的酶)的影响，细胞不容易吸收它们。
科学家们发现，与结构更混乱的LNPs相比，携带aso的LNPs具有整齐有序、紧密排列的内部结构，可以更好地沉默人类神经元中与退行性疾病相关的缺陷基因。这些发现来自细胞活动，而不是来自动物研究，因此还有更多的工作要做，但团队很高兴能够利用每个机构的互补工具来建立这些见解。
“我们生成高通量lnp, Greg和michael的团队可以提供高通量分析，”Yen说。“如果你查一下现在的出版物，他们通常只做一两个公式，但对我们来说是不同的。我们可以生成大型数据集，我认为这就是为什么我们可以有这个非常独特和酷的发现的原因。”
“这篇论文确实提出了一种方法，我们将应用于我们打算表征的数千种其他配方，”Hura补充说，他是伯克利实验室生物科学领域的一员。“我们希望这将成为人们优化脂质纳米颗粒的通用方法。无论是疫苗，还是疫苗，到目前为止，疫苗都受到了最大的关注。除此之外，这种疗法还有非常广泛的应用。”
如何构建脂质纳米颗粒
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希望本篇文章《通过优化脂质纳米颗粒突破药物传递的瓶颈》能对你有所帮助！
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